Vanzacaftor は、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス制御因子（CFTR）タンパク質の機能を補正するように設計された低分子化合物です。他のCFTRモジュレーターと組み合わせて使用され、細胞表面でのCFTRの量と活性を高めます。
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CAS 2374124-49-7
(14S)-8-[3-(2-dispiro[2.0.24.13]heptan-7-ylethoxy)pyrazol-1-yl]-12,12-dimethyl-2,2-dioxo-2lambda6-thia-3,9,11,18,23-pentazatetracyclo[17.3.1.111,14.05,10]tetracosa-1(22),5(10),6,8,19(23),20-hexaen-4-one
VCSUIBJKYCVWNF-NRFANRHFSA-N
CC1(C[C@@H]2CCCNC3=NC(=CC=C3)S(=O)(=O)NC(=O)C4=C(N1C2)N=C(C=C4)N5C=CC(=N5)OCCC6C7(C68CC8)CC7)C